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罕见药纳入医保能否终结困局?

作者:左琳 来源:中国报道 202009期 时间:2020-10-18

对于河南省郑州市的蒋先生来说,在7岁的女儿被确诊患有戈谢病后,“钱”成了他挽救女儿生命的关键所在。戈谢病属于罕见病,唯一有效的药物是注射用伊米苷酶,使用剂量与体重有...

  对于河南省郑州市的蒋先生来说,在7岁的女儿被确诊患有戈谢病后,“钱”成了他挽救女儿生命的关键所在。

  戈谢病属于罕见病,唯一有效的药物是注射用伊米苷酶,使用剂量与体重有关,一瓶21850元,16公斤的女儿一个月注射两次的药费为10万余元。蒋先生对《中国报道》记者表示,现在除非药品被纳入医保或是药价下调,否则将很快无力承担药费。中国人口众多,像蒋先生这样的罕见病家庭不在少数。近期,另一罕见病——脊髓性肌萎缩症患者所需的特效药诺西那生纳注射液也因“一针70万元人民币”高价引起关注。

  去年11月,一段医保局专家与药企代表谈判的视频在网上流传,专家将治疗糖尿病药品达格列净片的价格从“5.62元”砍到了全球最低价“4.36元”,被媒体称作“灵魂砍价”。2020年国家医保用药目录调整在即,更多患者期待更多的药品被纳入目录,也期待更多的“灵魂砍价”提高药品可及性与可支付性。

药品可及性亟须提高

  “罕见病”“戈谢病”……在女儿确诊患病后,蒋先生才对这些有了概念。不仅是蒋先生,由于罕见病发病率极低——根据中华医学会遗传分会的说法,患病率低于五十万分之一、新生儿发病率低于万分之一,多由基因突变引起,且仅有121个病种被纳入《第一批罕见病目录》,公众对此认知有限;再加上往往多病种、多学科交叉,误诊时有发生。

  “我们1月到北京检测,很快就确诊了,还算幸运。”蒋先生表示,他结识的病友一两年才确诊是常事,那时脾脏已经过大,易损伤肝脏、骨头和神经,或是破裂致死。

  有药可用或许已是不幸中的渺茫希望。因为患病人数少、研发成本高、利润低,许多患者不得不面临没有特效药,或是药品意外断产的境况。

  二巯丙磺钠注射液是治疗肝豆状核变性的最主要药物。患病人徐女士告诉《中国报道》记者,之前自己用药最多的时候一次注射6支,每支20多元,但几个月前药厂停产,现在一次最多只给4支。

  该注射液重要生产厂商上海禾丰制药有限公司一位工作人员对《中国报道》记者表示,停产是因上游原料厂商断供,10月底才会有消息。该药品唯一的原料厂商上海万巷制药有限公司一位工作人员则回应,原料停产是因药厂搬迁,目前在等国家药监局的批件,估计9月份会有消息。

进了医保,不一定能进医院

  “70万元一支”药品的争议也在与国外的差价——澳大利亞患者自付费用为41澳元,约合人民币206元。

  蔻德罕见病中心(CORD,原罕见病发展中心) 创始人、主任黄如方表示,该药品在澳洲价格低廉,是因为被纳入了药品福利计划,不是定价有差异。该药品在全球售价基本一致,在中国由于有慈善活动,价格还会比美国等国家低很多。记者查阅澳大利亚药品福利计划网站发现,政府采购单支价格也要11万澳元,合人民币55万余元。

  但这也带来了另一问题——高值罕见病用药是否应当被纳入医保。

  “罕见病患者对于药物的需求不是以价格来衡量的,而是以价值来衡量的。”黄如方表示,昂贵的药品可能是唯一的治疗方案,对于患者来讲就是救命药,是基本的医疗诉求,应该得到保障,“国家的医疗保障,应当负担那些家庭无力承担的部分”。

  医改专家、陕西省山阳县卫生健康局副局长徐毓才也表示,罕见病用药应该被纳入医保或其他社会救助范围,以防因价格昂贵,使患者及其家庭放弃治疗。

  但他也指出,我国医保是“基本医疗保险”,只能立足基金承受能力,适应群众基本医疗需求,将临床价值高、经济性评价优良的药品、诊疗项目、医用耗材纳入医保支付范围,虽然国家医保承受力应当足够——毕竟患病人数不多、报销比例可调整且可与药企谈判降低药价,但目前仍不能将全部费用纳入医保。

  事实上,纳入医保与否已有答案——2019年的国家医保目录更新中涉及了12种罕见病药物的新增与续签,加上以往谈判准入的药品,目前国家医保目录内共有38种罕见病药物,涉及21种罕见病,要做的只是再多一些。

  除此之外,针对药品研发、注册、供应等,也陆续有政策推出,但政策加持不等于万事大吉。徐毓才表示,医院出于控费等原因,或许也会导致进得了医保、进不了医院的情况。

  此前,为降低虚高的药品价格、改变以药养医的状况,国务院要求100个医改试点城市公立医院的药占比必须下降到30%以下。2019年1月,国家卫生健康委医政医管局局长张宗久表示,绩效考核标准将取消单一使用药占比,但在徐毓才看来,政策仍需完善。

多方共济,社会共保

  在药企、患者及政府部门间找到平衡点,提高罕见病用药的可及性与可支付性,是社会共同的期待。

  徐毓才认为,针对“境外有药、境内无药”或是患者找不到购药路径的问题,政府部门可以建立罕见病用药平台,开放权威的罕见病药品网购;加快完善罕见病患者信息大数据——既可让药企了解销售对象情况,又能利用该数据进行有组织的谈判,降低药品价格。“有专家建议,确立政府先行主导的罕见病医疗保障价值取向;优先解决在我国已上市的但未纳入医保的药品保障问题;推进服务型政府建设,加强精细化治理思维,提升患者获得感;加速总结地方保障经验,允许一部分患者先实现药物可及,出台全国性罕见病保障政策,这些都是可行的。”

  2018 年11月1日,国家基本药物目录扩容升级,补充了患者急需、临床价值较高的药品。

  过去10年,许多地方已在各自探索。CORD联合艾昆纬中国发布的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》总结出7种模式——专项基金模式、大病谈判模式、财政出资模式、政策型商业保险模式、医疗救助模式、医保零星增补模式和自主申报模式。

  “我们也是想通过评估,为下一阶段在中央层面的罕见病医疗保障制定提供思路。”黄如方表示,目前来看,以“浙江模式”为首的专项基金模式相较可持续。而根据调查,黄如方和团队也提出了更符合国情的“1+N”多方共付模式。

  “‘1是政府,没有‘1就没有‘N。”黄如方表示,政府首先要有切实可行的举措,出台专门政策激励市场。“N”指的是多方支付,包括企业、社会慈善、个人、商业保险等,最重要的目的是减轻患者负担。

  “我们不应该对救助设定上限,而应该对患者自付设上限。”黄如方认为,一些模式给患者的救助是几十万封顶,但很多罕见药需要上百万,“所以我们提出,患者年自付不超过8万块,这也是我们综合中国罕见病患者的平均支付能力等数据得出的结果。”

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